Biostatistiques

1. Objectifs pédagogiques

• Acquérir les compétences en biostatistiques nécessaires à la lecture critique d’articles médicaux.
• Faire aimer les biostatistiques et susciter des vocations.

2. Rôles des statistiques en santé

Les statistiques en santé permettent de :

• Décrire les caractéristiques d’une série de patients.
• Estimer un paramètre inconnu d’une population à partir d’un échantillon.
• Comparer et tester des événements cliniques ou des expositions entre groupes.
• Évaluer les performances d’un test diagnostique.

3. Exemples d’application

4. À retenir

Les biostatistiques sont essentielles pour analyser, interpréter et critiquer les données médicales, permettant ainsi une pratique clinique fondée sur les preuves.

5. Plan du cours

1. Décrire : caractériser une population ou un échantillon.
2. Estimer : inférer un paramètre inconnu à partir d’un échantillon.
3. Comparer et tester : évaluer des différences ou associations entre groupes.
4. Évaluer les performances : mesurer la qualité d’un test diagnostique.

6. Définitions clés

• Population : ensemble complet d’individus ou d’unités d’étude.
• Échantillon : sous-ensemble représentatif de la population.
• Paramètre : caractéristique inconnue de la population.
• Statistique : valeur calculée à partir de l’échantillon, utilisée pour estimer un paramètre.

7. Résumé

Les statistiques en santé visent à transformer des données brutes en informations exploitables pour la recherche et la pratique clinique, en suivant une démarche rigoureuse : décrire, estimer, comparer, et évaluer.

1. Variables statistiques : définitions et typologies

• Variable statistique : caractéristique mesurée sur une population, prenant différentes valeurs ou modalités.
• Valeur numérique = étiquette associée à une modalité.
• Variable qualitative : modalités non numériques, décrivant une qualité ou catégorie.
• Variable quantitative : valeurs numériques mesurées.

2. Classification des variables qualitatives

• Dichotomique = variable nominale à 2 modalités (ex. tabagisme : oui/non).

3. Variables quantitatives

• Continue : valeurs sur un intervalle continu (ex. pression artérielle).
• Discrète : valeurs entières dénombrables (ex. nombre de grossesses).

4. Statistiques descriptives des variables qualitatives

• Effectif $n_i$ : nombre d’individus dans la modalité $i$.
• Fréquence relative : $f_i = \frac{n_i}{N} \times 100\%$ où $N$ = taille totale.
• Effectif cumulé (ordinale) : somme des effectifs jusqu’à la modalité $i$.
• Fréquence cumulée (ordinale) : somme des fréquences relatives jusqu’à la modalité $i$.

5. Représentations graphiques des variables qualitatives

6. Exemples synthétiques

Variable qualitative nominale polytomique (Rythme cardiaque ECG initial, $N=1888$) :

Variable qualitative nominale dichotomique (Sexe, $N=1888$) :

Variable qualitative ordinale (Performance cérébrale, $N=1873$) :

7. Glossaire rapide

• Dyspnée : gêne respiratoire ressentie.
• Gestité : nombre total de grossesses (y compris fausses couches, extra-utérines).
• Parité : nombre d’enfants vivants mis au monde (exclut morts fœtales).
• OMS : Organisation mondiale de la santé.
• PAS : pression artérielle systolique.

À retenir : Une variable qualitative nominale n’a pas d’ordre entre ses modalités, tandis qu’une variable qualitative ordinale a un ordre naturel entre ses modalités. Les effectifs, fréquences et fréquences cumulées permettent de décrire la distribution des modalités.

1. Variables qualitatives

Une variable qualitative prend des modalités non numériques, représentant des catégories ou des classes.

• Nominale : modalités sans ordre particulier (ex. : sexe, groupe sanguin).
• Ordinale : modalités avec un ordre naturel (ex. : stade de maladie, catégorie CPC).

2. Statistiques descriptives pour variables qualitatives

3. Représentations graphiques

• Diagramme en barres :
  • Modalités nominales ou ordinales (ordonnées par ordre croissant pour ordinale).
• Diagramme en secteurs :
  • Représente la part relative de chaque modalité.
• Diagramme des effectifs cumulés (pour variables ordinales) :
  • Barres cumulées des effectifs.
• Diagramme des fréquences cumulées (pour variables ordinales) :
  • Barres cumulées des fréquences relatives.

4. Exemple de variable qualitative ordinale : catégorie de performance cérébrale (CPC)

5. Glossaire des termes liés à l’arrêt cardiaque

À retenir :
Pour une variable qualitative ordinale, on utilise les effectifs et fréquences cumulés ainsi que des diagrammes adaptés (barres cumulées, fréquences cumulées) pour respecter l’ordre des modalités. Pour une variable nominale, seules les effectifs et fréquences simples sont pertinents, avec diagrammes en barres ou en secteurs.

1. Moyenne arithmétique

• Définition : Moyenne simple des valeurs observées d'une variable quantitative.

  $$\bar{x} = \frac{1}{n} \sum_{i=1}^n x_i$$

  où $x_i$ est la valeur observée pour l'individu $i$, et $n$ l'effectif total.

• Propriétés :

  • Intuitive et facile à calculer.
  • Se prête aux calculs algébriques et tests statistiques.
  • Sensible aux valeurs extrêmes (outliers).
  • Peu adaptée aux distributions asymétriques.

2. Moyenne géométrique

• Définition : Moyenne des logarithmes des valeurs, transformée par exponentielle.

  $$x_g = \exp\left(\frac{1}{n} \sum_{i=1}^n \ln x_i \right)$$

  Utilisée pour des variables positives, souvent asymétriques à droite.

• Propriétés :

  • Robuste aux valeurs extrêmes.
  • Pertinente pour les distributions étalées vers la droite.
  • Nécessite que toutes les valeurs soient strictement positives (gestion des zéros à prévoir).

3. Médiane (50ème percentile)

• Définition : Valeur qui partage la distribution en deux parties égales (50% des observations en dessous).

  • Si $n$ impair : $$\tilde{x} = x_{\frac{n+1}{2}}$$
  • Si $n$ pair : $$\tilde{x} = \frac{x_{\frac{n}{2}} + x_{\frac{n}{2}+1}}{2}$$

• Propriétés :

  • Basée sur les rangs, robuste aux valeurs extrêmes.
  • Pertinente pour les distributions asymétriques.
  • Utile pour les variables censurées (ex. survie).
  • Moins adaptée aux calculs algébriques et tests statistiques.

4. Quantiles (percentiles, déciles, quartiles)

• Définition : Valeurs qui divisent la distribution en parts égales selon un pourcentage $q$.

  • $Q_q$ est la valeur en dessous de laquelle se trouvent $q\%$ des observations.

  Exemples :

  • $Q_{10}$ : 10ème percentile (1er décile)
  • $Q_{25}$ : 25ème percentile (1er quartile)
  • $Q_{50}$ : 50ème percentile (médiane)
  • $Q_{75}$ : 75ème percentile (3ème quartile)
  • $Q_{90}$ : 90ème percentile (9ème décile)

• Calcul :

  • Ordonner les observations : $x_1 \leq x_2 \leq \dots \leq x_n$
  • Calculer $m = \frac{q}{100}(n+1)$
  • Si $m$ entier, $Q_q = x_m$
  • Sinon, interpolation entre $x_{\lfloor m \rfloor}$ et $x_{\lceil m \rceil}$ :
  $$Q_q = \frac{x_r + x_{r+1}}{2} \quad \text{avec } r = \lfloor m \rfloor$$

5. Comparaison des paramètres de position

À retenir : La moyenne est sensible aux valeurs extrêmes et convient aux distributions symétriques, tandis que la médiane et la moyenne géométrique sont plus robustes et adaptées aux distributions asymétriques.

1. Paramètres de dispersion des variables quantitatives

Les paramètres de dispersion mesurent l'étalement des valeurs autour d'un paramètre de position (moyenne, médiane). Ils complètent la description d'une distribution, car les paramètres de position seuls sont insuffisants.

2. Principaux paramètres de dispersion

3. Coefficient de variation (CV)

• Définit la dispersion relative par rapport à la moyenne.
• Formule : $$CV = \frac{e.t.}{\bar{x}} \times 100\%$$
• Sans unité (%).
• Permet de comparer la variabilité de variables de différentes unités.

4. Résumé des paramètres selon la forme de la distribution

5. À retenir

Les paramètres de dispersion complètent les paramètres de position pour caractériser la distribution d'une variable quantitative, en mesurant l'étalement des données autour de la moyenne ou de la médiane.

1. Introduction

• Objectif : explorer visuellement la distribution d’une variable quantitative.
• Types de variables quantitatives :
  • Discrète : nombre fini de valeurs.
  • Continue : nombre infini de valeurs, chaque valeur est unique → regrouper en classes.

2. Variables quantitatives discrètes

Le diagramme en secteurs devient illisible si plus de 6 modalités.

3. Variables quantitatives continues

• Caractéristique : valeurs infinies → regrouper en classes contiguës.

• Limites des valeurs adjacentes (Tukey, 1977) :
  $\text{Limite sup} = Q_{75} + 1.5 \times (Q_{75} - Q_{25})$
  $\text{Limite inf} = Q_{25} - 1.5 \times (Q_{75} - Q_{25})$
  Les valeurs en dehors sont des outliers.

4. Messages clés pour les représentations graphiques

5. Glossaire

• Gestité : nombre total de grossesses (antérieures et actuelle), incluant fausses couches, morts fœtales, grossesses extra-utérines.

À retenir :
Le choix de la représentation graphique dépend du type de variable (discrète ou continue) et permet d’analyser visuellement la distribution, la tendance centrale, la dispersion et la présence d’outliers.